Il 26 agosto la Food and Drug Administration ha autorizzato daraxonrasib (Rasonque), prima terapia mirata contro le proteine RAS nell’adenocarcinoma pancreatico metastatico. Nello studio di fase 3 RASolute 302 la sopravvivenza mediana è salita da 6,6 a 13,2 mesi. In Europa la revisione dell’Ema è partita a luglio: in Italia il farmaco non è ancora disponibile.
La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato il 26 agosto 2026 daraxonrasib, commercializzato come Rasonque dall’azienda californiana Revolution Medicines, per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati con almeno una linea di terapia sistemica o non candidabili a una chemioterapia di associazione. Il farmaco si assume per bocca, una compressa da 300 mg al giorno.
L’autorizzazione non richiede un test diagnostico di accompagnamento: la prescrizione non è vincolata alla caratterizzazione molecolare preventiva del tumore.
Daraxonrasib inibisce le proteine RAS nella loro forma attiva, legata al GTP. A differenza degli inibitori selettivi per la sola variante G12C, agisce su un ventaglio ampio di varianti (G12, G13, Q61) e sulla proteina non mutata. È la prima molecola di questa classe a entrare nella pratica clinica nel carcinoma del pancreas, dove le alterazioni di RAS interessano circa nove pazienti su dieci.
Il percorso regolatorio ha usato tutte le corsie preferenziali disponibili: designazione breakthrough therapy, qualifica di farmaco orfano, revisione prioritaria e voucher del programma pilota Commissioner’s National Priority. L’approvazione è arrivata con circa sei mesi di anticipo sulla scadenza prevista.
Il passaggio da un regime terapeutico infusionale a una terapia orale domiciliare sposta a casa del paziente una parte del monitoraggio.
In Italia il carcinoma del pancreas ha superato le 13.500 nuove diagnosi nel 2024 e resta fra i tumori a prognosi peggiore: la sopravvivenza netta a cinque anni si ferma all’11% negli uomini e al 13% nelle donne. La malattia si manifesta tardi e la quota di pazienti che arriva alla diagnosi in fase avanzata è alta. Dopo il fallimento della prima linea le alternative sono poche e il beneficio delle chemioterapie di seconda linea si misura in poche settimane.
Un raddoppio della sopravvivenza mediana, per quanto si parli di mesi e non di guarigione, sposta il quadro delle attese in un ambito rimasto fermo per anni. Per i pazienti europei la domanda aperta riguarda i tempi di accesso. Daraxonrasib oggi non è autorizzato in nessun Paese europeo; alcuni centri italiani, fra cui l’Istituto nazionale dei tumori e l’Istituto europeo di oncologia di Milano, partecipano allo sviluppo clinico della molecola.
Negli Stati Uniti più di 2.000 pazienti hanno ricevuto il farmaco dal maggio scorso attraverso un programma di accesso allargato.
